美國FDA今日二度駁回Aldeyra Therapeutics乾眼症新藥reproxalap的上市申請，理由是缺乏足夠實質療效證據及試驗結果前後不一致，導致其股價在盤前交易中重挫逾七成。儘管無安全或製造疑慮，FDA仍對臨床數據的嚴謹性抱持高度審視。Aldeyra Therapeutics表示將尋求與FDA召開會議，以釐清後續步驟。此事件凸顯FDA審核的嚴格性，也對台灣欲進入國際市場的生技藥廠提供了重要啟示。
美國食品藥物管理局（FDA）於今（17）日宣布，再度拒絕批准生物製藥公司Aldeyra Therapeutics（那斯達克代碼：ALDX）旗下乾眼症新藥reproxalap的上市申請。此消息一出，Aldeyra Therapeutics股價在盤前交易中應聲重挫逾七成，反映市場對此項決定的劇烈反應。
根據FDA發出的完整回應函（Complete Response Letter, CRL），reproxalap的新藥申請（NDA）「缺乏實質證據」，未能透過充分且控制良好的研究證明該藥物在擬議使用條件下的預期療效。FDA進一步指出，臨床試驗結果「前後不一致」，引發對於陽性發現可靠性與意義的嚴重關切，且「所有已完成臨床試驗的證據總和，均無法支持該產品的有效性」。值得注意的是，此次拒絕並未涉及藥品的安全性或製造品質問題，這與先前的審查結果保持一致。
Aldeyra Therapeutics總裁暨執行長Todd C. Brady（Todd C. Brady）博士對此表示，公司將緊急與FDA合作，以期讓reproxalap能進入市場。他強調，reproxalap被認為是唯一能在給藥後數分鐘內產生臨床活性的乾眼症藥物，而目前市面上的療法則需數週甚至數月才能見效。公司計畫儘速向FDA提出A型會議（Type A meeting）請求，以釐清獲准上市所需採取的具體行動。該公司目前預計不會進行額外的臨床試驗。
這已是reproxalap第二次遭到FDA拒絕。Aldeyra Therapeutics曾於2024年10月提交reproxalap的新藥申請，並於2025年4月3日收到首份完整回應函。當時FDA同樣以缺乏足夠療效證據為由拒絕，並建議進行至少一項額外的臨床試驗。為此，Aldeyra Therapeutics隨後公布了兩項新的乾眼症試驗結果，其中一項於2025年5月完成的乾眼症室試驗（dry eye chamber trial）達到主要療效指標。公司依據與FDA的書面協議，於2025年6月以該試驗結果為主重新提交申請，並於同年7月獲得FDA接受審查。然而，在2025年12月，FDA要求提供更多臨床研究報告，導致審查期限延至2026年3月16日，最終於今日收到第二份完整回應函。
財務方面，截至2025年12月31日，Aldeyra Therapeutics坐擁約7,000萬美元的現金、約當現金及有價證券，預計可支持營運至2028年。然而，FDA的嚴格審核標準，特別是對於臨床療效數據一致性與可重現性的堅持，對全球生技製藥產業而言，是極為重要的參考指標。這也提醒了台灣尋求國際市場發展的生技製藥公司，必須在藥物研發初期就著重於臨床試驗設計的嚴謹性與數據的穩健性，以符合國際最高標準，避免因證據不足或結果不一致而導致上市延宕或失敗。